Få områder har like stor utvikling som behandlingen av hemofili, og Norge leder an.
For hundre år siden ville barn født med hemofili kunne forvente å feire sin siste bursdag i en alder av elleve. Da behandlingen ble modernisert på 60-tallet økte den forventede levealderen til et sted mellom 40 og 50 år. Takket være forebyggende behandling, og ikke minst et tilnærmet optimalt behandlingstilbud, er levealderen for de med hemofil i dag tilnærmet lik øvrig befolkning.
– Norske blødere har et optimalt behandlingstilbud med oppfølging, og har sågar tilgang til all godkjent behandling tilgjengelig på markedet. Vi er i verdenstoppen sammen med de øvrige nordiske landene, og har i tillegg også tilgang på behandlinger som ennå ikke er godkjent grunnet vår utstrakte forskningsaktivitet ved Oslo Universitetssykehus. Vi er således helt i verdenstoppen hva gjelder behandlingstilgang og forskning på dette feltet sier Pål Andre Holme, professor og overlege ved avdeling for blødersykdommer ved Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet.
Pål Andre Holme
Professor og overlege ved avdeling for blødersykdommer ved Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet
Endret faktorbehandling
Uten behandling medfører hemofili betydelige blødninger i blant annet ledd med påfølgende kroniske leddskader og mulig invaliditet, men med dagens behandling kan de fleste med sykdommen leve et tilnærmet normalt liv.
– Pasienter med hemofili får i dag profylaktisk behandling. Det at man begynte med denne forebyggende behandlingen hadde en enorm effekt. Vi er allerede i gang med mer bruk av langtidsvirkende faktorprodukter som medfører at man kan ta medisin enten sjeldnere eller med samme frekvens. I det siste tilfellet vil man oppnå en enda bedre beskyttelse mot blødninger, da man oppnår høyere faktornivåer som for eksempel er nødvendig om man skal opprettholde en aktiv hverdag.
– Man ser også for seg at man kan gi faktorbehandling subkutant, og dermed slippe intravenøs tilgang. Vi har allerede produkter som etterlikner FVIII på markedet, som altså ikke er et faktorprodukt, men som likevel har vist seg meget effektiv i å forebygge blødninger, spesielt hos personer som har utviklet antistoffer mot FVIII. Dette produktet kan også benyttes hos personer med hemofili A uten antistoffer, og kan gis subkutant én gang i uken og sjeldnere. En rekke slike produkter er under utvikling, og vi vil se mye mer av dette fremover. Blant annet deltar vi i utprøvingen av disse i dag, sier overlegen.
Mulig kurasjon
Holme forteller at de også har kommet langt innen genterapi for både hemofili A og B, og at en mulig kurasjon av hemofili er lovende.
– Det vi har snakket om i over 30 år er nå realitet, og det pågår en rekke studier hvor vi også vil delta med norske pasienter i nær fremtid. Et kommersielt produkt er også på vei til oss, og kan være tilgjengelig som et godkjent legemiddel innen et halvt år. Resultatene så langt har vist seg svært lovende med gode langtidseffekter etter behandling, og vi har i dag sett vedvarende effekt utover ti år. Dette er lovende med tanke på kurasjon av hemofili, men vi kjenner per i dag ikke til langtidseffekt utover dette, og hvordan dette vil være hos barn som er i vekst dersom de får slik behandling.
Av: Andreas Aguilera Myrvold, [email protected]
