Hvordan sen tilgang til medisiner rammer pasienter med ANCA-assosiert vaskulitt

ANCA-assosiert vaskulitt er en sjelden, men alvorlig autoimmun sykdom. Ny behandling gir håp, men sen godkjenning gjør at ikke alle får tilgang. Det går utover pasientene, forteller vår ekspert, Hans Arne Myhre. Han er spesialist i nyre- og indremedisin og har jobbet med disse pasientene i over 20 år.

For dem som rammes, er ANCA-assosiert vaskulitt en sykdom med store konsekvenser for liv og helse. Uten behandling er tilstanden dødelig, men selv med dagens medisiner er veien frem mot et normalt liv lang og krevende.

– ANCA-assosiert vaskulitt er en betennelsessykdom som rammer små blodårer. Betennelsen fører til at blodtilførselen til organer som nyrer og lunger stopper opp, slik at deler av organet dør, forklarer Myhre.

Hans Arne Myhre

Spesialist i indremedisin og nyresyksommer Nordlands-sykehuset 

Tre hovedtyper

Det finnes tre hovedtyper av sykdommen: granulomatose med polyangiitt (GPA), mikroskopisk polyangiitt (MPA) og eosinofil granulomatose med polyangiitt (EGPA). Felles for dem er at de gir diffuse symptomer som feber, vekttap og vedvarende sykdomsfølelse.

– Ubehandlet var dette tidligere dødelige sykdommer med en forventet levetid på fire til seks måneder. Med dagens behandling er overlevelsen betydelig bedre, men sykdommen kan fortsatt være vanskelig å oppdage. Den rammer ofte eldre mennesker og kan sitte i nyrene uten merkbare symptomer, sier Myhre.

Bivirkninger med dagens behandling

De fleste pasienter behandles i dag med en kombinasjon av steroider og cellegift eller målrettet celledrap. Målet er å slå ned betennelsen så raskt og kraftig som mulig, for deretter å gå over i en vedlikeholdsfase for å hindre tilbakefall.

– Man kan sammenligne det med å bremse et tog i full fart. Vi gir knallhard behandling i starten for å stoppe sykdommen. Problemet er at en stor andel opplever tilbakefall etter en stund hvis vi avslutter vedlikeholdsbehandlingen for tidlig, forklarer Myhre.

Høye doser over tid gir også en rekke plagsomme bivirkninger. Steroider øker risikoen for beinskjørhet, diabetes, søvnforstyrrelser og hudproblemer. Cellegift svekker immunforsvaret og gjør pasienten mer mottakelig for potensielt farlige infeksjoner.

– Vi forsøker hele tiden å holde dosene så lave som mulig, men samtidig høye nok til at vi har kontroll på sykdommen.

Treg godkjenning rammer pasientene 

Fordi hver enkelt sjelden sykdom har så få pasienter, tar det ofte lang tid å samle tilstrekkelig datagrunnlag til å overbevise myndighetene om å godkjenne nye medikamenter. Dette betyr at den medisinske utviklingen skjer raskere enn systemet klarer å ta den i bruk, påpeker Myhre.

– Det er en tidkrevende byråkratisk prosess som legger begrensninger for hvem som får tilgang til nye behandlinger, selv om behovet på ingen måte er begrenset til enkelttilfeller. Tvert imot er dette noe som kunne hjulpet svært mange av dem vi behandler, understreker han.

For pasientene som venter, er belastningen stor.

– Jeg har pasienter som kunne fått en bedre hverdag med nye medisiner tilgjengelig. I stedet må de leve med sykdommen, bivirkningene og usikkerheten det medfører. Det går utover livskvaliteten, både for dem og deres pårørende, forteller Myhre.

Viktig å skreddersy

For fremtiden er håpet at man kan tilpasse behandlingen enda bedre til hver enkelt pasient, basert på nøyaktig kunnskap om hvordan sykdommen arter seg hos dem.

– Målet er å komme dit at vi kan skreddersy behandlingen direkte rettet mot årsakene til betennelsen hos den enkelte, med et absolutt minimum av bivirkninger. Men det forutsetter at lovende nye medikamenter faktisk blir tilgjengelig for pasientene våre, sier han.

Frem til da blir arbeidet å sette søkelys på utfordringene og styrke pasientenes sak viktigere enn noen gang.

Både de som lever med sykdommen og de som forsøker å behandle den har alt å tjene på at medisinske nyvinninger når ut til dem som trenger dem – så fort som overhodet mulig.

– Vi kan ikke akseptere at pasienter lider unødig mens byråkratiet ruller og går. Når nye behandlinger finnes, har vi en plikt til å gjøre dem tilgjengelig for pasientene våre uten opphold. Der har vi en jobb å gjøre, avslutter ekspert i nyre- og indremedisin, lege Hans Arne Myhre.

NO-NA-2400011 202409