Zenit Science, som springer ut fra forskningsmiljøet til Magnar Bjørås ved NTNU, OUS og UiO, utvikler banebrytende metoder for å forstå og behandle sjeldne sykdommer. Ved hjelp av avansert teknologi som miniorganer og genterapi, jobber selskapet for å omgjøre vitenskapelige oppdagelser til livreddende behandlinger.
Opptil 100 000 nordmenn lever med en sjelden sykdom. Selv om hver enkelt diagnose er sjelden, utgjør de samlet en betydelig del av befolkningen.
– Det finnes flere tusen ulike sjeldne sykdommer, forklarer professor Magnar Bjørås, grunnlegger av Zenit Science.
Magnar Bjørås
Professor ved Institutt for klinisk og molekylær medisin, NTNU, og forsker ved Oslo Universitetssykehus og Universitet i Oslo
Bjørås og hans team står i frontlinjen av denne viktige forskningen, med fokus på tilstander som barnedemens og alvorlige hjernesykdommer.
– Disse tilstandene er svært alvorlige og utvikler seg raskt. Vår forskning gir ny innsikt i hvilke celletyper som først blir påvirket, noe som er avgjørende for å utvikle målrettede behandlinger, sier Bjørås.
Miniorganer og genterapi
Zenit Science bruker innovative metoder i sin forskning. En av disse er såkalte miniorganer.
– Vi lager miniutgaver av hjernen, hjertet eller netthinnen i laboratoriet, basert på menneskelige celler, sier Bjørås.
– Dette gir oss mulighet til å studere sykdomsutvikling og teste behandlinger på en måte som er mer presis og etisk forsvarlig enn forsøk på dyr.
Selskapet jobber også med genterapi, en lovende tilnærming for mange sjeldne, genetiske sykdommer.
– Med genterapi kan vi enten redigere bort feil i genene eller introdusere friske gener. Dette åpner for helt nye behandlingsmuligheter, forklarer professoren.
Fra laboratorium til pasient
Veien fra oppdagelse i laboratoriet til behandling av pasienter er lang og krevende.
– Den største utfordringen er ofte finansiering, innrømmer Bjørås.
– Men vi jobber hardt for å overkomme dette, blant annet gjennom samarbeid med andre forskningsgrupper og små firmaer som har gode ideer.
Zenit Science prøver å balansere grunnforskning med innovasjon og kommersialisering.
– Vi tilbyr avansert teknologi som service til andre forskere, noe som både gir inntekter og bidrar til å drive forskningen fremover, forklarer han.
Fremtidsutsikter og samarbeid
Bjørås er optimistisk når det gjelder fremtiden for behandling av sjeldne sykdommer.
– Jeg tror vi står foran store gjennombrudd, særlig innen genterapi. Men for at disse nye oppdagelsene skal kunne hjelpe pasientene vi har i dag, må vi raskt kunne teste dem ut og ta dem i bruk i behandlingen, sier Bjørås.
– For mange pasienter med sjeldne sykdommer som forverres raskt, kan det å delta i utprøving av nye behandlingsmetoder være den eneste muligheten. Dette er fordi sykdommen ofte utvikler seg raskere enn den tiden det tar å utvikle og godkjenne nye medisiner på tradisjonelt vis.
Internasjonalt samarbeid spiller en nøkkelrolle i dette arbeidet, understreker Bjørås.
– Vi samarbeider med forskningsgrupper og firmaer verden over. Dette gir oss tilgang til bredere kompetanse og ressurser, og muligheten til å inkludere norske pasienter i internasjonale forskningsprosjekter om nye behandlingsmetoder.
Han legger også vekt på betydningen av samarbeid med pasienter, pårørende og pasientorganisasjoner.
– Deres innsikt og erfaringer er uvurderlige i vårt arbeid, sier han.
Denne forskningen er viktig for alle.
– Når vi forstår mekanismene bak sjeldne sykdommer, kan det gi oss nøkkelen til å forstå og behandle mer utbredte tilstander, sier professor Bjørås.
– Dette er forskning som i siste instans kan komme hele samfunnet til gode, avslutter Magnar Bjørås.
Fakta om sjeldne sykdommer
• Defineres som sykdommer som rammer færre enn 1 av 2000 personer.
• Det finnes 6000-8000 ulike sjeldne sykdommer.
• I Norge lever mellom 30 000 og 100 000 mennesker med en sjelden sykdom.
• Globalt er antallet rundt 300 millioner.
